La fundación estadounidense Alzheimer´s Association otorgó el financiamiento para avanzar en tratamientos para esta enfermedad neurodegenerativa.
La Alzheimer’s Association, una fundación sin fines de lucro de Estados Unidos que recibe donaciones y financia investigaciones sobre enfermedades neurodegenerativas, otorgó recientemente un subsidio a dos proyectos de científicos del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET), que trabajan en el Centro de Investigaciones en Química Biológica de Córdoba (CIQUIBIC, CONICET-UNC). Ambos proyectos buscan posibles tratamientos contra el Alzheimer.
Desde el CONICET explican que la enfermedad de Alzheimer, un tipo de demencia, afecta a más de 30 millones de personas en el mundo y provoca problemas progresivos en la memoria, el pensamiento y el comportamiento. Los primeros síntomas suelen aparecer de forma lenta, con una pérdida de memoria leve, y empeoran con el tiempo hasta interferir con las tareas cotidianas del paciente. Quienes padecen esta enfermedad pierden su autonomía, su capacidad de conversar y de responder adecuadamente al entorno. Actualmente, el Alzheimer no tiene cura. Las personas diagnosticadas viven, en promedio, ocho años desde que los síntomas se hacen evidentes.
Estudian cómo bloquear los efectos tóxicos de proteínas mal plegadas
Anahí Bignante, una de las científicas del CIQUIBIC que recibió el financiamiento, afirmó: “Todavía hay mucho por entender y descubrirse en torno a la enfermedad de Alzheimer”. Según detalló, la comunidad científica sabe que la acumulación anormal de una proteína pequeña llamada beta amiloide —conocida como Aβ— provoca la muerte de neuronas y el mal funcionamiento general de las células cerebrales. Esta proteína activa la “fosforilación” y la acumulación anómala de otra proteína, llamada tau. Estas dos proteínas mal plegadas constituyen las marcas patológicas características del Alzheimer. Sin embargo, aún no se comprende por qué la proteína Aβ comienza a agregarse, es decir, deja de existir como molécula única y forma estructuras más grandes con un plegamiento anormal en el cerebro.
En este marco, el grupo de Bignante describió hace algunos años, por primera vez, la vía de señalización —las reacciones químicas que se desencadenan dentro de las células— activadas por el Aβ agregado. Estas reacciones, conocidas como “cascadas de señalización”, provocan efectos tóxicos en el cerebro. “Una vez que descubrimos esa vía, ahora estamos indagando cuáles serían las moléculas claves de esa cascada que generan los efectos tóxicos en las neuronas, para intentar bloquearlas. Estamos probando una droga que se llama galeína, para justamente inhibir esa cascada”, indicó Bignante.
Si los resultados con galeína resultan positivos, los científicos deberán continuar con ensayos clínicos durante varios años para probar que esta terapia es segura y eficaz en seres humanos.
El diagnóstico temprano, una meta aún pendiente
La investigadora también destacó: “Yo creo que el mayor desafío para los que somos científicos es llegar al diagnóstico temprano, porque se sabe que esta enfermedad no aparece de un día para el otro, sino que es algo que se va construyendo a lo largo de los años. Hasta que no exista alguna forma de detectar la enfermedad de manera sencilla varios años antes de que aparezcan los síntomas, no vamos a poder llegar a una solución terapéutica. Pero por otro lado, es necesario que podamos esclarecer mecanismos patológicos que ocurren muy temprano en la enfermedad”.
Una investigación clave para el síndrome de Down
El proyecto del científico Lucas J. Sosa, también del CONICET y del CIQUIBIC, recibió financiamiento de la Alzheimer’s Association. Su investigación se centra en estudiar las causas de la neurodegeneración precoz que padecen las personas con síndrome de Down. Sosa analiza cómo actúan las proteínas abeta y tau —elementos clásicos en el Alzheimer— en estos casos específicos. Esta línea de investigación resulta fundamental, ya que las personas con síndrome de Down desarrollan la enfermedad de Alzheimer de forma precoz, generalmente alrededor de los cuarenta años. “Alrededor de esa edad, ya empiezan a tener problemas neurodegenerativos”, explicó.
Gracias al financiamiento recibido y en colaboración con el laboratorio de la científica Jeanne Lawrence, de la Universidad de Massachussets, Sosa busca conocer algunos de los mecanismos que originan la neurodegeneración precoz en el síndrome de Down. El objetivo es vincular la mayor expresión de la proteína APP —presente en el síndrome— con un incremento y expansión de tau fosforilado, lo cual afectaría de manera temprana a las neuronas. Comprender esta posible nueva vía permitiría no solo explicar el desarrollo del Alzheimer, sino también impulsar estrategias terapéuticas y desarrollar medicamentos que mejoren la calidad de vida de quienes padecen esta dura enfermedad. “La cual deshilacha el tejido de la memoria”, concluyó el científico.
