Vorasidenib, una esperanza para pacientes con tumores cerebrales
NewsITe
Argentina incorporó una nueva terapia dirigida para el tratamiento de gliomas difusos de bajo grado con mutación en la enzima IDH, el tipo de tumor cerebral maligno primario más frecuente en adultos menores de 50 años. Se trata de Vorasidenib, un fármaco oral que actúa como inhibidor de las enzimas IDH1 e IDH2 mutadas y que representa la primera innovación relevante para este tipo de cáncer en más de dos décadas.
El glioma es un tumor que se origina en las células gliales del cerebro, encargadas de sostener y proteger a las neuronas. La clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) distingue tres categorías principales de gliomas difusos del tipo adulto. El pronóstico y la elección del tratamiento dependen en gran medida del perfil molecular del tumor, en particular de la presencia o ausencia de mutaciones en IDH, lo que vuelve esenciales los estudios de laboratorio específicos.
Según información a la que accedió Noticias Argentinas, Vorasidenib ya está disponible en el país para pacientes adultos y pediátricos a partir de los 12 años que hayan sido sometidos previamente a cirugía por astrocitoma u oligodendroglioma de grado 2 con mutación susceptible de IDH1 o IDH2. El objetivo es frenar el crecimiento tumoral y demorar la necesidad de recurrir a terapias más agresivas como la quimioterapia o la radioterapia.
Resultados del estudio INDIGO y aprobación de ANMAT
Para su autorización en Argentina, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) se apoyó en la aprobación de agencias regulatorias de referencia internacional y en los datos del ensayo clínico INDIGO, un estudio que evaluó la eficacia y seguridad de Vorasidenib en gliomas difusos de grado 2 con mutación en IDH.
Los resultados mostraron una reducción del 61% en el riesgo de progresión de la enfermedad respecto del placebo, acompañada por un retraso significativo en el crecimiento del tumor y una disminución del volumen tumoral. La mediana de sobrevida libre de progresión fue de 27,7 meses para el grupo tratado con Vorasidenib, frente a 11,1 meses en el grupo que recibió placebo, lo que se traduce en mayor tiempo hasta la necesidad de nuevas intervenciones terapéuticas.
Especialistas destacan que, si bien los gliomas de bajo grado suelen crecer de manera más lenta que otros tumores cerebrales, pueden transformarse con el tiempo en variantes más agresivas. Hasta ahora, el abordaje se limitaba a la combinación de cirugía, radioterapia y quimioterapia. La llegada de una droga dirigida al blanco molecular IDH introduce una alternativa más precisa y potencialmente menos tóxica en las etapas iniciales de la enfermedad.
Síntomas, diagnóstico y el valor del perfil molecular
El neuro-oncólogo Elías Ortega Chahla, integrante de la Unidad de Neuro-Oncología del Instituto Ángel H. Roffo de la Universidad de Buenos Aires y miembro del Grupo Argentino de Investigación de Neuro-Oncología, explicó que el glioma es el tumor más común del cerebro y que el tratamiento comienza habitualmente con una cirugía que busca resecar la mayor cantidad posible de masa tumoral, siempre preservando las funciones neurológicas del paciente.
- Convulsiones y alteraciones en la función mental
- Dificultades en el habla y cambios en el lenguaje
- Debilidad o entumecimiento en miembros o en un lado de la cara
- Dolores de cabeza persistentes, náuseas y vómitos
El médico remarcó que estos síntomas, aunque frecuentes en otras patologías, deben ser estudiados con métodos de diagnóstico por imágenes, principalmente la resonancia magnética. Además, subrayó la importancia de obtener el perfil molecular y genético del tumor para evaluar la presencia de mutación en IDH y clasificar adecuadamente la enfermedad según los criterios de la OMS.
“Saber el nombre y el apellido de la enfermedad ayuda al equipo multidisciplinario a planificar la mejor estrategia de tratamiento y seguimiento”, sostuvo Ortega Chahla, quien destacó que la aparición de terapias dirigidas como Vorasidenib marca un cambio de paradigma luego de casi 25 años sin avances significativos para estos pacientes.
Los especialistas recuerdan que estos tumores suelen diagnosticarse en personas de entre 30 y 40 años, en plena etapa laboral y familiar activa, lo que multiplica el impacto emocional y social del diagnóstico. En ese contexto, la disponibilidad de una medicación oral diaria que permite postergar terapias más agresivas y reducir la carga de toxicidad aparece como una nueva ventana de esperanza para pacientes y familias en Argentina.
